再次全球突破，F(xiàn)DA授予NouvNeu001全球首個通用型iPSC衍生帕金森病細胞治療產品FTD資格認定，并獲準拓展適用范圍
近日，睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技（成都）有限公司自主研發(fā)的NouvNeu001注射液獲得FDA授予的Fast Track Designation（FTD）資格認定，并獲準拓展適用范圍，這也是全球首個通用型iPSC衍生帕金森細胞治療產品的FTD資格認定。這一全球突破不僅標志著睿健在細胞治療領域的全球領先地位，更體現(xiàn)出睿健團隊為帕金森患者帶來創(chuàng)新解決方案的堅定承諾與高效執(zhí)行力。
iRegene Therapeutics（睿健醫(yī)藥）的 iPSC 衍生項目NouvNeu001在2024年3月獲得FDA特殊豁免（Special Exemption）之外，進一步獲得 FDA 的FTD加速通道支持。這一重大里程碑事件標志著NouvNeu001正式進入國際加速通道，同時也標志著美國FDA對睿健NouvNeu001臨床數(shù)據(jù)的極大認可，睿健NouvNeu001在臨床I期中，展示出具有顯著統(tǒng)計學意義的給藥15個月的安全性數(shù)據(jù)，更為重要的是在I期臨床數(shù)據(jù)中不僅展示出顯著優(yōu)于同類細胞治療產品，并且也顯著優(yōu)于現(xiàn)有臨床治療方法的統(tǒng)計學數(shù)據(jù)，MDS-UPDRS III部分評分體現(xiàn)出更快改善時間窗和更顯著改善幅度的特征。
在獲得FTD資格之后，F(xiàn)DA 將與睿健醫(yī)藥進行更頻繁互動，F(xiàn)DA將在包括臨床試驗設計、數(shù)據(jù)需求等方面對睿健醫(yī)藥進行針對性一對一指導。此外，睿健也獲得了不受時間限制與FDA滾動交流的資格。更為重要的是，此次FTD的授予也讓睿健NouvNeu001并獲準拓展適用范圍，應用于其它同情用藥（compassionate use）。更值得關注的是，F(xiàn)TD 可與?突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）、優(yōu)先審評（Priority Review）、加速批準（Accelerated Approval）并行，加速睿健醫(yī)藥NouvNeu001上市節(jié)奏，并將這一具有重大臨床意義的藥物盡快推向市場。
睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示：這一里程碑事件表明了NouvNeu001的臨床價值已經獲得了全球監(jiān)管部門的認可，而且由于其針對帕金森病的治療展現(xiàn)出了突破性的效果，F(xiàn)DA除了對NouvNeu001的監(jiān)管和上市給予定制化支持，F(xiàn)DA還同意NouvNeu001可以擴大使用范圍，應用于其它同情用藥（compassionate use）的情形，極大地擴展了NouvNeu001的臨床應用價值和商業(yè)場景。
在全球范圍，iRegene Therapeutics（睿健醫(yī)藥）的 iPSC 衍生通用型細胞治療項目NouvNeu001（化學誘導的多巴胺能神經前體細胞）已經獲得了多個FDA的認定，首先在 2024 年3月獲得 FDA 特殊豁免，F(xiàn)DA 并于2024 年6月批準其IND 在美國及其他國家啟動國際多中心I期臨床試驗。iRegene 于 2025 年 8 月 15 日進一步獲得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD），這是全球首個獲得FDA Fast Track Designation（FTD）的iPSC來源的通用型帕金森細胞治療產品。在此之前，Aspen Neuroscience開發(fā)的ANPD001（自體 iPSC 衍生多巴胺神經前體）于2023年10月獲得FTD資格認定，BlueRock Therapeutics開發(fā)的OpCT-001（iPSC 衍生光感受器細胞）于2025年2月獲得FTD資格認定，BlueRock Therapeutics開發(fā)的Bemdaneprocel (BRT-DA01)為胚胎干細胞來源的細胞治療產品，于2023年8月獲得RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy,）再生醫(yī)學先進療法認定。此次突破，標志著iRegene進一步鞏固了其全球行業(yè)領先地位。
iRegene Therapeutics?的NouvNeu001項目進展里程碑時間表：
2023年8月3日，NouvNeu001獲得中國NMPA批準，在中國開展針對中重度帕金森病的I/II期聯(lián)合臨床實驗；
2023年12月，NouvNeu001在衛(wèi)生部北京醫(yī)院國家老年病醫(yī)學中心正式啟動I期臨床；
2024年3月，美國FDA授予NouvNeu001特殊豁免資格，認可睿健醫(yī)藥突破性創(chuàng)新平臺及完善的質量體系，并豁免NouvNeu001美國藥典相關要求；
2024年6月，美國FDA批準其IND 在美國及其他國家啟動國際多中心I期臨床試驗；
2024年11月，NouvNeu001完成中國I期臨床試驗入組；
2025年4月，NouvNeu001正式啟動中國II期臨床試驗；
2025年4-6月，NouvNeu001在多國啟動海外多中心I期臨床試驗；
2025年7月，NouvNeu001臨床II期首批患者完成給藥；
2025年8月15日，進一步獲得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD）。
Fast Track Designation（FTD）是美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的一種?加速開發(fā)和審評通道，旨在促進用于治療嚴重或危及生命疾病、且能滿足未被滿足醫(yī)療需求的新藥更快進入審批與上市流程。核心便利包括更頻繁的監(jiān)管互動與滾動審評（rolling review）。1997?年，F(xiàn)TD 作為《FDA 現(xiàn)代化法案（FDAMA）》的一部分首次正式確立，F(xiàn)TD 與 FDA 其他三項快速機制（突破性療法 BTD、加速批準 AA、優(yōu)先審評 PR）并列，是“嚴重疾病—未滿足需求”場景的四大加速工具之一。2012 年，FTD策略在《FDASIA》中被進一步修訂與強化。