2025年4月17日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“邦耀生物”）宣布，其基于具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell?）開發(fā)的新一代異體CAR-T產(chǎn)品“靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液”（管線代號(hào)：BRL-301）針對(duì)“復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）”的新適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），于今日正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)。這是繼2023年7月，BRL-301在急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）領(lǐng)域取得里程碑進(jìn)展，獲得CDE的IND批準(zhǔn)（受理號(hào)：CXSL2300315）后，邦耀生物在血液腫瘤治療領(lǐng)域的又一重大突破，標(biāo)志著該產(chǎn)品向覆蓋更廣泛B細(xì)胞惡性腫瘤適應(yīng)癥的目標(biāo)邁出關(guān)鍵一步。

CDE獲批截圖

填補(bǔ)臨床空白！BRL-301 UCAR-T為R/R B-NHL患者帶來新希望

B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）是一組來源于B淋巴細(xì)胞，發(fā)生在淋巴結(jié)和/或淋巴結(jié)外淋巴組織的具有明顯異質(zhì)性的惡性腫瘤，占非霍奇金淋巴瘤(NHL)的75-93%。大B細(xì)胞淋巴瘤，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤和轉(zhuǎn)化型濾泡淋巴瘤，診斷明確后會(huì)采取聯(lián)合化學(xué)免疫治療，60%的晚期患者可接受R-CHOP（如利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、多柔比星等）免疫化療方案，但R-CHOP治療失敗的患者通常預(yù)后不佳，尤其是復(fù)發(fā)/難治性患者預(yù)后極差。除了傳統(tǒng)免疫化療，還有靶向治療及自體CAR-T療法對(duì)R/R B-NHL患者治療響應(yīng)率有限，且存在治療周期長、毒性反應(yīng)大、成本高昂等挑戰(zhàn)。因此，對(duì)于無法耐受高強(qiáng)度治療或自體T細(xì)胞質(zhì)量不佳的腫瘤患者，亟需更安全、可及性更高的創(chuàng)新療法。

BRL-301基于全球領(lǐng)先的通用型細(xì)胞平臺(tái)TyUCell?，由邦耀生物創(chuàng)始人&董事長、華東師范大學(xué)劉明耀教授以及杜冰教授領(lǐng)銜的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)從2016年開始?xì)v經(jīng)8年科研攻關(guān)、多次技術(shù)迭代，所研發(fā)的全新一代異體通用型CAR-T技術(shù)。主要通過多重基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)異體T細(xì)胞的免疫逃逸和功能優(yōu)化，從源頭規(guī)避移植物抗宿主?。℅VHD）和宿主排斥（HVG）風(fēng)險(xiǎn)，還完美攻克了異體通用型CAR-T產(chǎn)品開發(fā)中最關(guān)鍵的技術(shù)壁壘：患者免疫系統(tǒng)對(duì)異體細(xì)胞的排異，在保障細(xì)胞產(chǎn)品安全性和有效性的基礎(chǔ)上，真正實(shí)現(xiàn)了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的通用化。此次獲批的適應(yīng)癥擴(kuò)展進(jìn)一步驗(yàn)證了該UCAR-T技術(shù)在多適應(yīng)癥開發(fā)中的潛力。

可以說，與國內(nèi)外同類型產(chǎn)品相比，BRL-301 UCAR-T療法具有三大核心優(yōu)勢(shì)：

1.突破可及性瓶頸，惠及更廣泛患者群體

BRL-301作為“現(xiàn)貨型”通用CAR-T產(chǎn)品，無需患者自體細(xì)胞采集和定制化生產(chǎn)，單批次可滿足200例以上治療需求，不僅極大降低了生產(chǎn)成本，還顯著縮短了患者等待時(shí)間。其無需HLA配型的特性，尤其適用于病情進(jìn)展迅速或自體細(xì)胞功能受損的R/R B-NHL患者，為傳統(tǒng)療法失敗者提供“及時(shí)雨”式治療選擇。

2.安全性再獲驗(yàn)證，降低治療風(fēng)險(xiǎn)

BRL-301產(chǎn)品無需對(duì)患者進(jìn)行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規(guī)甚至更低的清淋方案，就可以實(shí)現(xiàn)腫瘤細(xì)胞的完全清除，還能夠有效避免對(duì)患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細(xì)胞缺乏、淋巴細(xì)胞恢復(fù)慢等風(fēng)險(xiǎn)。早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，接受治療的患者未發(fā)生≥3級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）或神經(jīng)毒性（ICANS），感染發(fā)生率較同類產(chǎn)品更低，印證了其卓越的臨床安全性。

3.持久緩解，療效顯著提升

邦耀生物通過精選健康供體T細(xì)胞并優(yōu)化擴(kuò)增工藝，使BRL-301在體內(nèi)具備更強(qiáng)的增殖能力和長效存續(xù)性。在產(chǎn)品前期的臨床試驗(yàn)研究中，BRL-301已經(jīng)表現(xiàn)出顯著且持久的腫瘤清除能力，受試腫瘤患者全部達(dá)到完全緩解（CR或CRi），在患者體內(nèi)表現(xiàn)出顯著的增殖和長期的持續(xù)性，為長期生存帶來可能。

引領(lǐng)行業(yè)革新，加速產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程

邦耀生物創(chuàng)始人&董事長劉明耀教授表示：“BRL-301在血液腫瘤領(lǐng)域針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(R/R B-ALL)和復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)雙適應(yīng)癥的快速推進(jìn)，體現(xiàn)了邦耀生物新一代異體通用型CAR-T在解決行業(yè)痛點(diǎn)上的巨大優(yōu)勢(shì)。此外，我們基于該UCAR-T技術(shù)在自身免疫疾病治療中也取得了世界首個(gè)突破性進(jìn)展，極具革命性意義。未來，我們將積極推動(dòng)該技術(shù)產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化落地，造福廣大患者?！?/span>

目前，邦耀生物將同步推進(jìn)BRL-301在中國多中心的臨床試驗(yàn)，并積極探索異體通用UCAR-T技術(shù)在血液腫瘤，實(shí)體瘤及自身免疫疾病中的應(yīng)用?？梢哉f，此次IND獲批不僅為復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤(R/R B-NHL)患者開辟了生命新通道，更將推動(dòng)中國創(chuàng)新細(xì)胞治療技術(shù)邁向國際領(lǐng)先地位。

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯技術(shù)引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細(xì)胞治療研究中心”，目前已產(chǎn)生100多項(xiàng)專利成果，有19個(gè)項(xiàng)目在20余家知名醫(yī)院開展臨床試驗(yàn)，5個(gè)項(xiàng)目已獲批IND，正式進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，還有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點(diǎn)整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)五大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運(yùn)營團(tuán)隊(duì)，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動(dòng)研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者！