2022年2月11日，本草被投企業(yè)澤輝生物開發(fā)的CAStem細胞注射液（受理號CXSL2101443）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的藥物臨床試驗批準，該臨床研究適應癥為急性呼吸窘迫綜合征。

此次IND獲批，是澤輝生物的人胚干細胞技術平臺的新的里程碑事件，由此澤輝生物已有四款多能干細胞產(chǎn)品進入臨床階段，分別進行局部給藥和系統(tǒng)給藥，標志著澤輝生物進入臨床驗證的快車道。

干細胞是一種可以自我更新以及分化的細胞，具有獨特的自我復制能力和再生發(fā)育成各類組織器官的潛能，這一特性使其成為潛在用于醫(yī)學治療的重要工具。

澤輝生物是國內(nèi)領先的以多能干細胞藥物研發(fā)和細胞制備為主業(yè)的臨床階段生物制藥企業(yè)，也是國內(nèi)唯一使用臨床級別人胚干細胞的企業(yè)。公司在人胚干細胞（Embryonic stem cell，ESC）與誘導多功能干細胞（induced pluripotent stem cell , iPSC）兩個領域均有布局，核心團隊擁有多項從PSC分化成不同功能細胞的技術，包括向多巴胺神經(jīng)元細胞、胰腺細胞、以及Purkinje小腦細胞分化的技術。尤其在ESC領域，澤輝生物和中國科學院干細胞與再生醫(yī)學研究院于2019年6月達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，開發(fā)中國自主知識產(chǎn)權的干細胞藥品。

CAStem細胞注射液，是一種由免疫和基質(zhì)調(diào)節(jié)細胞組成的注射類產(chǎn)品，其主要成分為M類細胞（類似MSCs的細胞），由臨床級人胚干細胞分化而來。2020年3月，CAStem細胞注射液啟動用于治療新冠病毒致呼吸窘迫綜合征和新冠肺炎相關肺纖維化的臨床I/II期研究。2021年9月，CAStem細胞注射液獲得批準開展針對半月板損傷的臨床試驗。

此次獲批的臨床試驗，針對的適應癥是急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）。ARDS是常見的呼吸系統(tǒng)危重癥，主要臨床表現(xiàn)為呼吸困難和難治性低氧血癥。ARDS 可由肺炎、膿毒癥、創(chuàng)傷或其他事件引起，在危重護理環(huán)境中是發(fā)病和死亡的主要原因。在歐洲、美國和日本，每年約有40-50萬患者受到此病影響。目前臨床上缺乏特效治療手段或藥物，干細胞的修復治療優(yōu)勢明顯。

CAStem細胞注射液與MSCs相比，在純度、均一性、功能等方面有明顯優(yōu)勢，將進一步推動干細胞藥物的臨床研究和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。澤輝生物在北京中關村科技園建成了2400平米的GMP生產(chǎn)基地，從設計、施工到運行，均達到國際細胞治療產(chǎn)業(yè)的先進標準，完全能夠滿足現(xiàn)階段為國內(nèi)患者提供安全、可靠和高質(zhì)量干細胞藥物的需求。

國際知名咨詢機構弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）在其最新的行業(yè)研究中提到“目前已經(jīng)進入臨床階段的治療類干細胞產(chǎn)品主要分成兩個來源，成體干細胞和多能干細胞。全球雖然已有14款干細胞產(chǎn)品在不同國家獲批上市，但其均來源于成體干細胞，成體干細胞來源的干細胞產(chǎn)品存在著批間工藝穩(wěn)定性的問題，而多能干細胞是干細胞產(chǎn)品批間工藝穩(wěn)定的唯一和最優(yōu)解決方案?！盵1]文章提到，澤輝生物是目前中國唯一獲批臨床的“多能干細胞藥企”。

[1] 《多能干細胞成藥潛能突出，開創(chuàng)干細胞藥物新紀元》，藥時代