近日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma（AYTU.Nasdaq）收到FDA關(guān)于索元生物的DB102用于治療血管性埃勒斯-當(dāng)洛綜合征（VEDS）的關(guān)鍵性臨床試驗的IND批準(zhǔn)，同時FDA授予DB102用于治療VEDS的孤兒藥認證。

今年4月，索元生物簽訂了授權(quán)Aytu BioPharma開發(fā)DB102用于治療VEDS的全球License-out協(xié)議，Aytu BioPharma將負責(zé)針對VEDS的臨床開發(fā)及商業(yè)化，索元生物繼續(xù)保有DB102在腫瘤等重大疾病的全球研發(fā)權(quán)益，Aytu BioPharma將支付索元生物合計1億美元的里程碑，此外還將支付索元生物銷售提成。Aytu Biopharma計劃在2022年上半年啟動用于藥品注冊批準(zhǔn)的關(guān)鍵性臨床試驗，該臨床試驗將評估DB102在確診為COL3A1突變的VEDS患者中的安全性和有效性。

FDA的孤兒藥認證政策，用于鼓勵臨床開發(fā)可以安全有效地預(yù)防、治療、診斷適應(yīng)癥美國患者少于20萬人的藥品。獲得FDA孤兒藥認證的藥物，在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面將享受政策支持，其中包括FDA批準(zhǔn)上市后享有7年的獨占期。除此次在美國獲得針對VEDS的孤兒藥認證外，此前DB102用于治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質(zhì)瘤（GBM）已取得美國和歐洲孤兒藥認證。DB102用于治療GBM還取得了美國FDA授予的快速審評通道資格。

索元生物首席商務(wù)官Michael F. Haller博士表示：“自獲得索元生物授權(quán)以來，Aytu BioPharma在DB102治療VEDS患者方面取得了顯著進展。這項合作不僅將索元生物已有的產(chǎn)品管線擴展到新的適應(yīng)癥領(lǐng)域，同時也令索元生物在DB102臨床首個適應(yīng)癥ENGINE研究數(shù)據(jù)公布之前就已經(jīng)具有創(chuàng)造收入的能力，凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢?！?/span>

關(guān)于VEDS

VEDS是一種罕見的遺傳性疾病，是埃勒斯-當(dāng)洛綜合征的嚴(yán)重亞型。該病通常在兒童時期就被診斷出來，其特征是動脈瘤、動脈剝離及破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。VDES全球發(fā)病率約為1/50,000，由COL3A1基因的致病變異導(dǎo)致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質(zhì)。VEDS患者中有25％的患者在20歲時出現(xiàn)首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時出現(xiàn)至少一次并發(fā)癥。VEDS是一種危及生命的疾病，VEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準(zhǔn)任何VEDS療法。

關(guān)于索元生物

索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開發(fā)多款面向全球市場的首創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購或引進后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過公司獨特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預(yù)測藥效的生物標(biāo)志物，進而重新開展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國際多中心臨床試驗，最終開發(fā)出面向全球市場的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥（First-in-class），解決全球患者未滿足的臨床需求。