8月11日，致力于開發(fā)化學誘導成體細胞藥物的武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）宣布完成近億元A輪融資。據(jù)悉，本輪融資由達晨財智領投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫(yī)藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗工作。值得一提，在此次A輪融資落地的同時，睿健醫(yī)藥新的研發(fā)生產(chǎn)基地也將于8月下旬正式投入使用。據(jù)悉，新研發(fā)生產(chǎn)基地總占地規(guī)模近4000平方米，能夠為公司各條在研管線提供中試產(chǎn)品的生產(chǎn)，加快管線研發(fā)速度。另外，在生產(chǎn)單位全線落地后，新的生產(chǎn)基地即能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。“兩年前第一次與睿健醫(yī)藥交流時，我們就意識到基于AI設計的細胞藥物開發(fā)平臺，公司技術水平及應用進度已全面領先于國外對標企業(yè)。該技術平臺具有極大的延展性，且開發(fā)的產(chǎn)品具有通用化潛力，具備重塑細胞治療領域競爭生態(tài)的能力?！弊鳛轭＝♂t(yī)藥天使輪領投機構華方資本的合伙人羅王倩，也在采訪中如此評價公司的細胞藥物開發(fā)平臺。公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球首家專注于高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細胞命運調(diào)控機制研究及轉(zhuǎn)化，睿健醫(yī)藥已搭建了以小分子化學誘導為基礎的細胞藥物研發(fā)技術平臺，并進行了全方位、系統(tǒng)性的專利布局。不同于業(yè)內(nèi)通行的細胞藥物研發(fā)手段，睿健醫(yī)藥選擇通過人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養(yǎng)基核心成分，搭建多功能干細胞產(chǎn)品開發(fā)平臺，完成誘導多能干細胞的高效轉(zhuǎn)化與零殘留。具體而言，憑借AI技術展開的大量測序，睿健醫(yī)藥可以完成誘導多能干細胞與轉(zhuǎn)化目標細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內(nèi)普遍忽視的關鍵問題。而在確定了細胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動性基因后，睿健醫(yī)藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結(jié)合、并誘導細胞轉(zhuǎn)化的小分子藥物。最終，只需要少數(shù)合適的化學小分子與純化學基礎培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可以完成誘導多能干細胞向目標細胞的高效轉(zhuǎn)化。由于細胞轉(zhuǎn)化完全處于基因的自然驅(qū)動，也讓睿健醫(yī)藥產(chǎn)出的細胞藥物轉(zhuǎn)化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導多能干細胞轉(zhuǎn)化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達99.99%，完美復刻了目標細胞的功能與特質(zhì)。作為本輪融資領投方的達晨財智投資總監(jiān)、星海醫(yī)健子基金執(zhí)行董事劉喜指出，以具有核心專利技術的細胞藥物研發(fā)技術平臺為依托，睿健醫(yī)藥能夠針對特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統(tǒng)疾病持續(xù)開發(fā)具備自主知識產(chǎn)權、安全性強、有效性高，且產(chǎn)業(yè)化成本可控的通用型（off-the-shelf）細胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應癥領域獲得了系統(tǒng)、扎實的數(shù)據(jù)驗證。按照睿健醫(yī)藥的規(guī)劃，此次近億元的A輪融資也將主要投向NouvNeu001臨床一期試驗工作。目前該研發(fā)管線已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗，并有望在2022年年初展開IND申請。從已完成的試驗結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類帕金森病動物模型，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內(nèi)同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。另外，通過將一定劑量的神經(jīng)元填補到腦部病變區(qū)域，NouvNeu001將有效促進患者運動或其他功能的恢復。如在大鼠帕金森動物模型上，一次給藥18周后，其帕金森行為學癥狀已經(jīng)恢復了50%以上。值得一提的是，NouvNeu001在致瘤性、促瘤性及成瘤性等核心安全性數(shù)據(jù)上也表現(xiàn)出色，保證藥效的同時不會產(chǎn)生腫瘤等不良反應。未來，在睿健醫(yī)藥新研發(fā)生產(chǎn)基地全線投產(chǎn)后，將能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。“目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病?！眳⑴c了睿健醫(yī)藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，睿健醫(yī)藥建立的多功能干細胞（IPSC）產(chǎn)品開發(fā)平臺，基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養(yǎng)基重要組成部分，可以開發(fā)出針對神經(jīng)領域適應癥的各種臨床級細胞治療產(chǎn)品，為神經(jīng)領域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發(fā)路徑，為患者帶來希望。