硝酮嗪治療ALS臨床II期啟動會線下參會人員合影

（前排左四為項目組長單位PI樊東升教授）

啟動會由創(chuàng)新藥物硝酮嗪治療ALS 臨床II期研究組組長、著名運動神經(jīng)元疾病專家、北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升教授主持，其他參與研究單位的主要研究者通過遠程連線參加啟動會。北京大學(xué)第三醫(yī)院機構(gòu)辦、倫理委員會代表以及樊東升教授領(lǐng)導(dǎo)的臨床研究團隊相關(guān)人員參加了會議。啟動會上，申辦方臨床項目負責(zé)人、喜鵲醫(yī)藥副總經(jīng)理張在軍博士和項目助理經(jīng)理李泳恩女士介紹了“硝酮嗪治療肌萎縮側(cè)索硬化癥有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究”的試驗方案，并現(xiàn)場和樊東升教授團隊，以及遠程連線的各參與中心研究者就方案內(nèi)容，如何更好的進行受試者招募、篩選、入組、治療以及隨訪等進行了熱烈討論，為順利開展臨床研究打下堅實基礎(chǔ)。

硝酮嗪是喜鵲醫(yī)藥自主創(chuàng)新的I類化學(xué)新藥，具有獨特的作用機理。ALS動物模型研究發(fā)現(xiàn)，硝酮嗪療效顯著，明顯改善模型動物的行為學(xué)功能，延緩疾病進程以及延長生命周期等。

樊東升教授表示，“雖然近年來在ALS疾病的診斷方面取得了很大進展，但ALS病人從現(xiàn)有療法的獲益還是非常有限。硝酮嗪設(shè)計巧妙，作用機理新穎。硝酮嗪治療ALS的臨床II期研究要求嚴(yán)格，期望能出好的臨床結(jié)果，為患者帶來新的希望”。

喜鵲醫(yī)藥總經(jīng)理王玉強博士表示，“由世界著名運動神經(jīng)元疾病學(xué)者樊東升教授領(lǐng)銜、 國內(nèi)多家高端醫(yī)院參加的高水平臨床研究團隊為整個臨床II期研究提供了強有力的保障。對于ALS，現(xiàn)在沒有有效的治療手段，喜鵲醫(yī)藥的創(chuàng)新藥硝酮嗪為治療ALS提供了新的希望。

關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)，俗稱“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運動神經(jīng)元的進行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見病，該病進展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內(nèi)死亡，被稱為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會帶來極大的經(jīng)濟和心理負擔(dān)。目前僅有利魯唑和依達拉奉被批準(zhǔn)用于ALS治療，但這兩種藥物臨床療效有限，只能在發(fā)病早期緩解病征，遠遠不能滿足臨床需求，因此，迫切需要開發(fā)安全有效的ALS治療新藥。

關(guān)于喜鵲醫(yī)藥

喜鵲醫(yī)藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開發(fā)公司，專注于市場潛力大、臨床需求尚未得到有效滿足的心腦血管和線粒體疾病創(chuàng)新治療藥物的研究開發(fā)。依托其獨特的新藥創(chuàng)制平臺，喜鵲醫(yī)藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中、糖尿病腎病和ALS等4個項目正在進行臨床II期研究，MN-08治療罕見病肺動脈高壓正在開展臨床I期研究。